การนำกลยุทธ์บางอย่างที่อยู่เบื้องหลังความสำเร็จในการรักษาโรคกล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลังในวัยเด็กมาใช้อาจช่วยให้สามารถพัฒนาวิธีการรักษาเพื่อลดการลดลงของกล้ามเนื้อที่มาพร้อมกับอายุได้ การวิจัยใหม่ชี้ให้เห็น หัวใจของความผิดปกติทั้งสองประการคือโปรตีนของเซลล์ประสาทสั่งการเพื่อการอยู่รอด ซึ่งมีอยู่ทั่วร่างกาย และมีความสำคัญต่อการรักษา เซลล์ประสาท สั่งการให้มีชีวิตอยู่และส่งสัญญาณที่เหมาะสมจากระบบประสาทส่วนกลางไปยังกล้ามเนื้อ การกลายพันธุ์ของยีนที่นำไปสู่การลดระดับของโปรตีนนี้ทำให้เกิดการฝ่อของกล้ามเนื้อไขสันหลัง และการบำบัดด้วยยีนก็เป็นหนึ่งในสามวิธีการบำบัดด้วย SMA ที่มีอยู่ในทางคลินิก เด็กคนแรกที่ได้รับยีนบำบัดตอนนี้อายุ 6 ขวบ
top of page
bottom of page